注意：本條目主題可能尚無中文譯名，因而使用原文或其拉丁字母转写作為標題。如果您在可靠來源中找到本主題的中文名稱，请勇于将其移动至中文标题。（2019年5月） 维基百科中的醫學内容
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醫學聲明。
Onasemnogene abeparvovec，商品名為Zolgensma，中文商品名為諾健生®靜脈懸液注射劑，是一种基因治疗用药物，用于治疗脊髓性肌肉萎缩症（Spinal Muscular Atrophy），為非複製的重組型第 9 血清型腺相關病毒載體（Adeno-associated viruses 9, AAV9），內含運動神經元存活基因（Survival of motor neuron）的互補DNA（complementary DNA, cDNA）[1]。
簡介 Zolgensma直接以SMA突變基因為靶向，通過腺相關病毒載體，向患者體內的目標運動神經元遞送1份全功能的人類SMN基因。只需通過靜脈注射用藥1次，即可使患兒的運動神經元SMN蛋白實現表達，提高脊髓性肌萎縮症患者的生存率[2]。
此藥最常見的副作用是肝酶水平升高和嘔吐，故而患者在用藥之前應進行肝功能檢查，用藥後也要對肝功能進行為期至少3個月的監測[2]。
Zolgensma由诺华子公司AveXis研发。该药物市场价为2,125,000美元，截至2019年是世界上最昂贵的药物。
另見參考資料 - ^ {{Cite web |url= https://info.fda.gov.tw/MLMS/H0001.aspx （页面存档备份，存于互联网档案馆） |title=西藥、醫療器材及化粧品許可證查詢 |author=作者 |date=2020.12.22 |publisher=食品藥物管理署 |accessdate=2021.07.21} |quote=衛部罕菌疫輸字第000029號}
- ^ 2.0 2.1 夏訓明. 美國FDA批准Zolgensma(onasemnogene abeparvovec-xioi)治療兒童脊髓性肌萎縮症. 廣東藥科大學學報. 2019, 35 (3): 332.
- ^ 陳言喬. . 聯合報. 2022-01-20 [2022-01-20]. （原始内容存档于2022-02-15）.
onasemnogene, abeparvovec, 注意, 本條目主題可能尚無中文譯名, 因而使用原文或其拉丁字母转写作為標題, 如果您在可靠來源中找到本主題的中文名稱, 请勇于将其移动至中文标题, 2019年5月, 维基百科中的醫學内容仅供参考, 並不能視作專業意見, 如需獲取醫療幫助或意見, 请咨询专业人士, 詳見醫學聲明, 商品名為zolgensma, 中文商品名為諾健生, 靜脈懸液注射劑, 是一种基因治疗用药物, 用于治疗脊髓性肌肉萎缩症, spinal, muscular, atrophy, 為非複製的. 注意 本條目主題可能尚無中文譯名 因而使用原文或其拉丁字母转写作為標題 如果您在可靠來源中找到本主題的中文名稱 请勇于将其移动至中文标题 2019年5月 维基百科中的醫學内容仅供参考 並不能視作專業意見 如需獲取醫療幫助或意見 请咨询专业人士 詳見醫學聲明 Onasemnogene abeparvovec 商品名為Zolgensma 中文商品名為諾健生 靜脈懸液注射劑 是一种基因治疗用药物 用于治疗脊髓性肌肉萎缩症 Spinal Muscular Atrophy 為非複製的重組型第 9 血清型腺相關病毒載體 Adeno associated viruses 9 AAV9 內含運動神經元存活基因 Survival of motor neuron 的互補DNA complementary DNA cDNA 1 Onasemnogene abeparvovec臨床資料商品名 英语 Drug nomenclature Zolgensma其他名稱AVXS 101核准狀況美 FDA yes给药途径血管注射法律規範狀態法律規範美 处方药 only 藥物動力學數據作用時間永久 识别信息CAS号1922968 73 7PubChem CID381128165KEGGD11559簡介 编辑Zolgensma直接以SMA突變基因為靶向 通過腺相關病毒載體 向患者體內的目標運動神經元遞送1份全功能的人類SMN基因 只需通過靜脈注射用藥1次 即可使患兒的運動神經元SMN蛋白實現表達 提高脊髓性肌萎縮症患者的生存率 2 此藥最常見的副作用是肝酶水平升高和嘔吐 故而患者在用藥之前應進行肝功能檢查 用藥後也要對肝功能進行為期至少3個月的監測 2 Zolgensma由诺华子公司AveXis研发 该药物市场价为2 125 000美元 截至2019年是世界上最昂贵的药物 另見 编辑另兩種獲准使用的SMA藥物 3 諾西那生鈉 Nusinersen 渤健公司研製 Evrysdi 羅氏藥廠研製 參考資料 编辑 Cite web url https info fda gov tw MLMS H0001 aspx 页面存档备份 存于互联网档案馆 title 西藥 醫療器材及化粧品許可證查詢 author 作者 date 2020 12 22 publisher 食品藥物管理署 accessdate 2021 07 21 quote 衛部罕菌疫輸字第000029號 2 0 2 1 夏訓明 美國FDA批准Zolgensma onasemnogene abeparvovec xioi 治療兒童脊髓性肌萎縮症 廣東藥科大學學報 2019 35 3 332 陳言喬 5900萬元一針 陸藥監局批准 史上最貴藥 臨床試驗 聯合報 2022 01 20 2022 01 20 原始内容存档于2022 02 15 取自 https zh wikipedia org w index php title Onasemnogene abeparvovec amp oldid 71656491, 维基百科，wiki，书籍，书籍，图书馆，
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